Γονιδιακή θεραπεία εφαρμόστηκε με επιτυχία σε μικρό Βρετανό

Απόλυτα υγιής είναι πλέον ένας μικρός Bρετανός, ο οποίος έπασχε από μία γενετική διαταραχή του ανοσοποιητικού συστήματος, χάρη στην επαναστατική γονιδιακή θεραπεία που εφάρμοσαν οι γιατροί του Νοσοκομείου Great Ormond Street στο Λονδίνο.

Ο Rhys Evans ηλικίας 18 μηνών δεν μπορούσε να ζήσει μία φυσιολογική ζωή, καθώς το ανοσοποιητικό του σύστημα ήταν ελάχιστα ανεπτυγμένο, με αποτέλεσμα να είναι ιδιαίτερα ευάλωτος σε λοιμώξεις και να κινδυνεύει άμεσα η ζωή του.

Η διαταραχή X-SCID (X-linked severe combined immunodeficiency) από την οποία έπασχε ο μικρός Βρετανός αντιμετωπίζεται με μεταμόσχευση μυελού των οστών, αλλά είναι ιδιαίτερα δύσκολο να βρεθεί δότης.

Οι γιατροί προκειμένου να αντιμετωπίσουν αυτό το πρόβλημα πήραν μυελό των οστό του παιδιού και με την βοήθεια ενός “ιού-φορέα”, εισήγαγαν στον πυρήνα των πρόδρομων μορφών των κυττάρων από τα οποία προέρχονται τα κύτταρα του ανοσοποιητικού ένα βελτιωμένο αντίγραφο του γονιδίου, που ευθύνεται για τη γενετική αυτή διαταραχή.

Στην συνέχεια οι επιστήμονες επανατοποθέτησαν τα τροποποιημένα κύτταρα στο παιδί, με αποτέλεσμα να αρχίσει κανονικά η παραγωγή ανοσοποιητικών κυττάρων και το παιδί να έχει πλέον ένα φυσιολογικό ανοσοποιητικό σύστημα.

Σύμφωνα με τους επιστήμονες ανάλογες θεραπείες μπορούν να εφαρμοστούν με επιτυχία σε όλες εκείνες τις παθήσεις οι οποίες είναι αποτέλεσμα της ελαττωματικής λειτουργίας ενός αποκλειστικά γονιδίου.

Διαβάστε επίσης


Μη χάσετε καμμία δημοσίευση!

Γραφτείτε στο NewsLetter του Care


Τα σχόλιά σας είναι ευπρόσδεκτα